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Todesfälle durch Gentherapie Elevidys

Wie Sarepta im Juni mitgeteilt hatte, war ein zweiter Patient an den Folgen eines Leberversagens gestorben, nachdem ihm die Gentherapie Elevidys verabreicht wurde. Bereits im März 2025 war ein 16-jähriger Junge wenige Monate nach der Behandlung mit Elevidys an den Folgen eines akuten Leberversagens verstorben.

Bei der Gentherapie Elevidys von Sarepta handelt es sich laut Unternehmensangaben um die einzige von der US-amerikanischen Gesundheitsbehörde FDA zugelassene Gentherapie für Patienten mit Duchenne-Muskeldystrophie ab vier Jahren. Leberschäden sind dabei laut "Reuters" ein bekanntes Risiko der Therapie.

Das Unternehmen stoppte nach dem zweiten Todesfall die Auslieferung von Elevidys an nicht-gehfähige Patienten vorübergehend. Zudem wurde auch die Verabreichung in der laufenden ENVISION-Studie freiwillig gestoppt. Im Rahmen einer umfassenden Sicherheitsüberprüfung arbeitete Sarepta nach eigenen Angaben außerdem daran, "umgehend eine unabhängige Gruppe führender Experten für Duchenne- und Lebergesundheit einzuberufen, um ein verbessertes Immunsuppressionsschema für ELEVIDYS zu prüfen", wie es damals hieß.

Redaktion finanzen.at